| 核酸类型 | 药物名称 | 靶点 | 适应症 | 递送系统 | 研发公司 | 获批时间 |
| ASO | Amondys 45 | Exon 51 skipping | 杜氏肌营养不良症 | NA | Sarepta | 2021 |
| Viltepso | Exon 51 skipping | 杜氏肌营养不良症 | NA | 日本新药 | 2020 | |
| Waylivra | ApoC3 | 家族性乳糜微 粒血症综合征 | NA | Ionis | 2019 | |
| Vyondys 53 | Exon 51 skipping | 杜氏肌营养不良症 | NA | Sarepta | 2019 | |
| Tegsedi | TTR | 淀粉样变性的多发性神经病 | NA | Ionis | 2018 | |
| Spinraza | SMN2 | 脊髓肌肉萎缩 | NA | Ionis、Biogen | 2016 | |
| Exondys 51 | Exon 51 skipping | 杜氏肌营养不良症 | NA | Sarepta | 2016 | |
| Kynamro | ApoB-100 | 高胆固醇血症 | NA | Ionis | 2013 (已退市) | |
| Vitravene | CMV IE2 | 巨细胞病毒视网膜炎 | NA | Ionis | 1998 (已退市) | |
| siRNA | Amvuttra | TTR | 淀粉样变性的多发性神经病 | GalNAc | Alnylam | 2022 |
| Oxlumo | HAO 1 | 原发性1型高草酸尿症 | GalNAc | Alnylam | 2020 | |
| Leqvio | PCSK9 | 高胆固醇血症 | GalNAc | Alnylam、Novartis | 2020 | |
| Givlaari | ALAS1 | 急性肝卟啉病 | GalNAc | Alnylam | 2019 | |
| Onpattro | TTR | 家族性淀粉样多发性神经病变 | LNP | Alnylam | 2018 | |
| 适配体 | Macugen | VEGF165 | 新生血管性年龄相关性黄斑变性 | NA | Pfizer、Eyetech | 2004 (已退市) |