药物名称

靶点

适应症

抗体

有效载荷

研发公司

研发阶段

AOC 1001

肌肉

强直性肌营养不良型I型(DM1)

TfR1-mAb

DMPKsiRNA

Avidity

临床II期

AOC 1044

肌肉

假肥大型肌营养不良(DMD)

TfR1-mAb

Exon-44-skipping PMO

Avidity

临床I期(2022)

AOC 1020

肌肉

面肩肱型肌营养不良症(FSHD)

TfR1-mAb

DUX4 siRNA

Avidity

临床I期(2022)

DYNE-251

肌肉

DMD

TfR1-Fab

Exon-51-skipping PMO

Dyne

临床I期(2022)

DYNE-101

肌肉

DM1

TfR1-Fab

DMPK ASO

Dyne

临床I期(2022)

DYNE-301

肌肉

FSHD

TfR1-Fab

DUX4 ASO

Dyne

新药临床研究审批(2022)

TAC-001

B细胞

Cancer

CD22-mAb

CpG (TLR9 agonist)

Tallac

临床I期(2022)

ALTA-002

树突状细胞

Cancer

SIRPα-mAb

CpG (TLR9agonist)

Tallac/ALX Oncology

新药临床研究审批(2022)

NA

脑

NA

TfR1-mAb, via Fc

Undisclosed ASO

Denali/Secarna

临床前研究

NA

肿瘤和肌肉

NA

入胞抗体

Undisclosed

Gennao Bio

临床前研究